最新發(fā)布！明確“人用經(jīng)驗”是體系核心

日前，《“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的定位及“人用經(jīng)驗”價值取向的專家共識》發(fā)布。

該共識由中國工程院院士王琦、王永炎、肖偉、田金洲、陳士林、朱立國，國醫(yī)大師孫光榮、張大寧、周岱翰、梅國強、 沈?qū)毞?、王慶國、王晞星、南征、韓明向，中藥學(xué)專家高月、肖小河、孫曉波、中醫(yī)臨床專家胡凱文、賈立群、馮利、吳承玉、丁霞等23位中醫(yī)藥領(lǐng)域權(quán)威專家共同發(fā)布，該共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系里中醫(yī)理論、人用經(jīng)驗、臨床試驗的不同定位，并進(jìn)一步明確“人用經(jīng)驗”是該體系的核心，其數(shù)據(jù)應(yīng)來源于臨床實踐場景。

2019年，《中共中央 國務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》首次提出構(gòu)建中醫(yī)藥理論、人用經(jīng)驗和臨床試驗相結(jié)合（簡稱“三結(jié)合”）的中藥注冊審評證據(jù)體系，以促進(jìn)中藥傳承創(chuàng)新。國家藥品監(jiān)督管理局隨后發(fā)布多項指導(dǎo)原則，推動該體系的完善與實施。

王琦認(rèn)為，該體系充分考慮到了中醫(yī)藥獨特的臨床實踐特點及其研發(fā)規(guī)律，明確了人用經(jīng)驗在中藥新藥研究中的獨特價值和地位，體現(xiàn)了中藥新藥研發(fā)“源于臨床，回歸臨床”的基本特點與研發(fā)路徑。將中藥新藥評價研究模式從“老鼠點頭”的化學(xué)藥模式，重新回到尊重臨床療效，即“人點頭”這一符合中醫(yī)藥特點的臨床研究范式。“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系在保留臨床試驗的基礎(chǔ)上，增加了中醫(yī)藥理論和“人用經(jīng)驗”作為重要審評依據(jù)，強調(diào)并尊重中醫(yī)藥臨床實踐的規(guī)律，打破了中藥長期套用化學(xué)藥審評標(biāo)準(zhǔn)的局面。

“制定這項共識的初衷是因為這是一項開創(chuàng)性的工作，當(dāng)前‘三結(jié)合’注冊審評證據(jù)體系尚處于進(jìn)一步完善之中，由于中藥評審工作的復(fù)雜性，目前中醫(yī)藥業(yè)界在實踐中尚存在一些爭議。特別是對于“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的定位，以及‘人用經(jīng)驗’的內(nèi)涵及其價值取向仍存在較大的困惑。”王琦說。為此，他牽頭邀請多位院士、國醫(yī)大師、中藥學(xué)相關(guān)專家、中醫(yī)臨床專家，召開“推進(jìn)中藥‘三結(jié)合’審評體系實施研討會”進(jìn)行充分討論，形成了專家共識。

共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的形成與定位。共識認(rèn)為，中醫(yī)藥理論是“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的理論基礎(chǔ)，是中藥新藥審評的重要依據(jù)。“人用經(jīng)驗”的獲得及臨床試驗的實施均不能脫離中醫(yī)藥理論的指導(dǎo)。“人用經(jīng)驗”是踐行中醫(yī)藥理論的結(jié)果，其數(shù)據(jù)包含了中藥新藥的處方組成、臨床定位、適用人群、劑量、療程、安全性等重要因素，為后續(xù)的臨床試驗設(shè)計提供研究基礎(chǔ)，在“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中起到承上啟下的銜接作用。因此，“人用經(jīng)驗”是“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系的核心環(huán)節(jié)，是中藥新藥研發(fā)的特點和優(yōu)勢所在。

共識明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”的內(nèi)涵與其價值取向。共識認(rèn)為，“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中的“人用經(jīng)驗”指在長期臨床實踐中積累的，用于滿足臨床需求，具有一定規(guī)律性、有效性和可重復(fù)性的經(jīng)驗總結(jié)，最終形成的有效治療方案或者治療藥物等。

共識認(rèn)為，“人用經(jīng)驗”的療效可以從癥狀、證候、疾病3個維度進(jìn)行評價，還應(yīng)滿足評價指標(biāo)的客觀化、可重復(fù)性。依據(jù)疾病的中醫(yī)和西醫(yī)診療指南，全面采集治療前后的癥狀信息、證候信息，以及與療效評價直接相關(guān)的結(jié)局指標(biāo)，包括實驗室指標(biāo)、功能評價、影像學(xué)評價、終點結(jié)局等。“人用經(jīng)驗”的獲得應(yīng)以臨床實踐為根本，無論在處方形成階段還是初步驗證階段，均不能偏離“以患者的獲益為最終目的”的臨床價值觀與醫(yī)療實踐場景。

共識還明確了“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”與臨床試驗的關(guān)系。共識認(rèn)為，“三結(jié)合”注冊審評證據(jù)體系中“人用經(jīng)驗”與臨床試驗存在明顯的遞進(jìn)關(guān)系，“人用經(jīng)驗”數(shù)據(jù)的質(zhì)量決定了后續(xù)需要開展哪一期臨床試驗。而且，“人用經(jīng)驗”數(shù)據(jù)的獲取不能偏離醫(yī)療實踐的場景，不能與在可控條件下去除各種混雜因素進(jìn)行的臨床試驗相提并論。

“‘三結(jié)合’審評證據(jù)體系還在不斷完善、發(fā)展之中，需要主管部門、學(xué)術(shù)界、醫(yī)療界和產(chǎn)業(yè)界共同努力，加以完善。”王琦表示，該體系的完善還需要多領(lǐng)域共同努力，以推動中藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

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